在肿瘤治疗领域，拉罗替尼（Larotrectinib，维泰凯）因 “不分癌种，只看靶点” 的独特特性成为医学界焦点。
作为全球首个获批的泛组织靶向药物，它打破了传统按器官分型治疗的局限，针对 NTRK 基因融合这一驱动突变，在多种实体瘤中展现出跨癌种的显著疗效，被誉为 “治愈系” 抗癌药的里程碑。
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拉罗替尼作为全球首款广谱抗癌药，主要面向携带 NTRK 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成年和儿童患者，且不受癌症发生区域的限制。
其不区分癌症种类、只专注于特定基因突变，适用于乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等 17 种癌症类别，即使标准治疗失败，只要通过 NTRK 基因检测发现存在对应基因的患者，均可使用，且其起效迅速、疗效持久，对儿童和成年人都适用。
除了胶囊剂型，拉罗替尼还提供了口服溶液剂型，成功解决了吞咽困难的问题。同时，通过调整口感，使儿童更容易接受，从而提高了依从性。尤其是对于学龄儿童，在降低用药风险的同时，也降低了对患儿生活和学习的不良影响。
展开剩余79%拉罗替尼的核心优势在于其高度专一的靶点锁定能力 —— 特异性抑制 NTRK1、NTRK2 和 NTRK3 基因融合产生的异常蛋白。
这类融合突变常见于多种罕见肿瘤（如唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤）及部分常见肿瘤（如肺癌、结直肠癌），约占所有实体瘤的 1%-3%。
通过阻断 NTRK 融合蛋白介导的信号通路，药物不仅能抑制肿瘤细胞增殖，还能诱导其凋亡，且对正常细胞影响极小，实现了 “精准打击” 与 “低毒副作用” 的平衡。
在 2022 年 ASCO 大会上，公布了拉罗替尼治疗 NTRK 基因融合肿瘤患者的六项独立扩展分析临床成果。
其中一项聚焦于长期疗效与安全性的研究，整合 NCT02576431、NCT02122913 和 NCT02637687 三项试验，对 244 例可评估的成人和儿童 NTRK 融合患者（涵盖 25 类肿瘤类型，常见如软组织肉瘤、甲状腺癌、肺癌等）延长随访分析（截至 2021 年 7 月 20 日）。
所有患者经 IRC 评估，客观缓解率达 69%，26% 达完全缓解（含 5% 病理学完全缓解）。18 例基线伴脑转移患者，客观缓解率为 83%。157 例成人患者客观缓解率 64%，中位缓解持续时间 41.7 个月。
所有患者中位缓解持续时间 32.9 个月，中位无进展生存期 29.4 个月，随访 32.2 个月时中位总生存期未达，48 个月（4 年）总生存率为 64%，且未出现新的或非预期治疗相关不良事件。
而最新发布的拉罗替尼一线治疗成人和儿童实体瘤患者数据，为临床实践提供了强有力的循证依据。
该研究聚焦拉罗替尼对NTRK基因融合成人和儿童实体瘤的疗效，纳入101例未接受系统治疗的转移性或不可切除患者，涉及14种肿瘤类型，NTRK3为常见融合类型。
患者基线特征
结果显示，拉罗替尼一线治疗总缓解率（ORR）达77%，成人和儿童患者分别为68%和90%，局部晚期患者ORR更高达90%。中位无进展生存期（PFS）为61个月，成人和儿童分别为61个月和46个月，5年总生存率（OS）为76%。
拉罗替尼治疗的最佳缓解
“观望”分析中，部分儿童患者停药后复发再治疗仍有效。安全性方面，不良反应多为1-2级，可控。
该研究证实拉罗替尼一线治疗起效快、缓解持久、安全性好，为NTRK基因融合实体瘤患者提供了重要治疗选择，已成为国内外指南推荐的一线标准方案。
2022年 ASCO更新的《Ⅳ期驱动基因突变NSCLC的治疗》提出，对于NTRK基因融合、体能状态评分 0-2、既往未经治疗的Ⅳ期NSCLC患者，一线/二线治疗可选择拉罗替尼。
国内外肺癌指南对于拉罗替尼的推荐意见汇总
用法用量方面，成人及体表面积至少 1 平方米的儿童患者每日 2 次口服 100mg，体表面积小于1平方米的儿科患者每天口服两次，每次 100 mg/m 2，空腹或随餐服用均可，直至疾病进展或不可耐受毒性。
常见的不良反应包括：ALT升高、AST升高、呕吐、便秘、腹泻、疲乏、恶心、贫血和头晕。
不良反应的剂量调整建议
目前拉罗替尼已经在国内获批上市，价格为259.15元每粒，已经纳入医保乙类目录。对于经济紧张的患者，可以考虑仿制药，价格相对更低让更多人能够获得精准治疗的机会，且在规范使用下同样能实现良好疗效。
对于携带 NTRK 融合的患者，这款 “不限癌种” 的药物正为他们打开长期生存的希望之门，也让精准医疗的理念在肿瘤治疗中更深入落地。
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